Как восстановить зрение или фантастика от науки!

Сегодня хочу отвлечься книг. От Юльки, Японии, пришельцев, космоса и даже неразгаданных загадок Древних.

И рассказать Вам об одном поистине фантастическом исследовании фронтира науки.

Итак.

В начале 2026 года в области офтальмологии произошло знаковое событие — стартовали первые в истории клинические испытания на людях терапии, основанной на «факторах Яманаки». Или факторах второй молодости...

Сегодня речь пойдет об уже практическом применении открытия нобелевского лауреата Синъя Яманака. Оригинальный набор полученных им в 2006 году факторов состоял из четырех транскрипционных факторов (по простому — белков, управляющих работой наших генов): OCT4, SOX2, KLF4 и c-MYC (сокращенно OSKM).

Однако для практической терапии решили использовать комбинацию только из трёх (OSK) — без онкогена c-MYC, так как его присутствие связано с взрывным ростом клеток и чрезмерно высоким риском образования опухолей (тератом). Именно комбинация OSK показала способность стимулировать регенерацию не только простых клеток, но и аксонов сетчатки и зрительного нерва. И восстанавливать зрение в доклинических исследованиях на мышах.

С мышами проводили эксперименты, в ходе которых им вводили гены трех факторов (OSK) для «перепрограммирования» клеток сетчатки. В лечении поврежденного после глаукомы глаза после 2 месяцев лечения зрение у мышей восстанавливалось от уровня примерно 50% утраченного зрения до полного восстановления идеального зрения!

У пожилых мышей с естественной потерей зрения также наблюдалось восстановление функций глаз.

А ещё...

В базовых работах Lu/Sinclair (2020) и оригинальном исследовании 2020 (bioRxiv) исследователи механически раздавливали зрительный нерв (optic nerve crush): инструментом пережимают нерв на 2–3 секунды, что убивает до 80% ганглионарных клеток и аксонов в течение 2 недель. После OSK-терапии также наблюдалась регенерация погибших аксонов...

Кульминацией этих исследований стал запуск в первом квартале 2026 года первой фазы клинических испытаний на людях препарата ER-100 от компании Life Biosciences (основана в 2017 году гарвардским генетиком Дэвидом Синклером) — FDA одобрило IND 15 января 2026 года. 

В испытании планируется до 18 участников: 12 с открытоугольной глаукомой и 6 с неартериитной передней ишемической оптической нейропатией (NAION), набор идёт поэтапно.

· Механизм действия: Это генная терапия. Пациенту делают одну инъекцию в глаз с безвредным вирусом (AAV2), который доставляет гены OSK непосредственно в клетки сетчатки.

· «Выключатель»: Гены остаются неактивными до тех пор, пока пациент не начнет принимать обычный антибиотик доксициклин — курс длится 8 недель. Пока антибиотик в организме, гены OSK активны, как только курс заканчивается — они выключаются. Это сделано для защиты от онкологии (напомню, белки в том числе вызывают взрывной рост клеток!) и контроля безопасности.

· Цель: «Сбросить» биологический возраст клеток ганглионарной оболочки сетчатки, которые формируют зрительный нерв, чтобы заставить их расти и обратить вспять потерю зрения.

Вот так. То есть необратимая гибель сетчатки и зрительного нерва, приводящая ранее к неизлечимому окончательному приговору - слепоте, может оказаться обратимой!

· Рост аксонов: регенерация аксонов нервной ткани протяженностью более 5 мм от места повреждения в область перекреста зрительных нервов — то, что ранее для зрелой нервной ткани считалось невозможным у взрослых млекопитающих.

· Внутри глаза (сетчатка): Аксон начинается от тела клетки и идет по поверхности сетчатки к зрительному диску. Для клеток на периферии сетчатки этот путь может достигать 4–5 мм.

· Зрительный нерв (за глазом): После выхода из глаза аксоны формируют зрительный нерв. Его длина составляет около 5–6 см и делится на несколько сегментов: внутриглазной (0.7–1 мм), внутриорбитальный (около 30 мм), внутриканальный (6–10 мм) и внутричерепной (10–16 мм).

· Без опухолей: в долгосрочных исследованиях (10–18 месяцев) при строгом контроле экспрессии OSK не наблюдалось образования раковых клеток или опухолей.

Двадцать лет назад идея «омоложения» нейронов и восстановления поврежденного зрительного нерва казалась научной фантастикой. Теперь...

А ещё оказалось, что у мышей, выращенных в абсолютно стерильных условиях, глаукома не вызывает гибель зрительного нерва. Но это уже совсем другие исследования...