Как восстановить погибший зрительный нерв: продолжение

В продолжении поста о клинических испытаниях на людях препарата восстановления зрительного нерва и сетчатки (а ещё несколько лет назад считалось, что погибший нерв восстановить нельзя, что это всё, это приговор). Но в 2020 на мышах восстановить погибшие сетчатку и зрительный нерв у японцев получилось (см. Nature 2020), теперь американцы пробуют на людях.

8 октября 2026 года на конференции Eyecelerator @ AAO 2026 компания Life Biosciences представила первые промежуточные данные фазы 1 клинического исследования NCT07290244 — терапии на основе управляемой экспрессии факторов OSK (OCT4, SOX2, KLF4) у людей. Или так называемой OSK вирусной терапии (см. мой пост ранее).

Ключевые результаты (на 56-й день):

· Безопасность: у всех 3 пациентов с открытоугольной глаукомой (OAG) после однократной интравитреальной инъекции ER-100 в дозе 2×10¹¹ vg (векторных геномов) не зарегистрировано дозолимитирующей токсичности, серьёзных нежелательных явлений или событий особого интереса. Все нежелательные явления были связаны с процедурой, гормональной терапией или сопутствующими заболеваниями — но, что доказано, не с действием испытуемого препарата.

· Предварительные сигналы эффективности: у 2 из 3 пациентов в периметрии Хамфри (Humphrey Visual Field) отмечено улучшение >4 дБ чувствительности сетчатки в ≥28% проверенных точек. Отмечу, что сейчас это дополнительный результат, а не основная цель фазы 1 (сейчас цель проверка безопасности препарата, точнее вируса, для людей).

При глаукоме потеря чувствительности в среднем составляет около -0,4 дБ в год. У «быстрых прогрессоров» — примерно -1 дБ в год. Таким образом, улучшение на 4 дБ — это «отмотка назад» примерно на 4–10 лет естественного прогрессирования заболевания для данной точки или зоны.

· Решение DSMB: комитет по мониторингу данных и безопасности рекомендовал повышение исследовательской дозы препарата до 6×10¹¹ vg. Ну и попробовать выяснить какая доза препарата необходима человеку...

Напомню - конечная цель исследования заключается в изучении возможности восстановления (регенерации) погибших сетчатки и зрительного нерва у людей с оптическими нейропатиями (OAG (глаукома) и NAION(ишемия зрительного нерва)), 

Набор добровольцев на исследование продолжается: планируется до 18 участников, завершение первого этапа (по безопасности препарата), начатого 9 июля 2026 года — май 2027 г., общее (с 5-летним наблюдением) — март 2032 г..

Ссылки:

· ClinicalTrials.gov: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07290244

· Пресс-релиз Life Biosciences (GlobeNewswire, 08.10.2026): https://www.globenewswire.com/fr/news-release/2026/10/08/3377649/0/en/life-biosciences-announces-first-in-human-data-from-ongoing-phase-1-trial-evaluating-er-100-in-optic-neuropathies.html